Kaftrio désormais autorisé en France !

Chers parents,

 

Nous venons tous d’apprendre que le traitement par Kaftrio vient d’être autorisé en France et il sera très prochainement disponible.

 

Comme vous le savez c’est un traitement qui a été mis en place par la société Vertex. Il associe trois médicaments qui normalis nt le défaut associé à la mutation Delta F508. Tous les patients de plus de 12 ans actuellement porteurs de la  mutationF508del peuvent bénéficier de ce traitement . Nous avons le recul de environ 4 ans dans ce cadre d’essais cliniques et également désormais en vente aux Etats-Unis en Grande Bretagne. Ce traitement se révèle  beaucoup plus efficace que Orkambi au plan respiratoire. Il faut cependant en surveiller la toxicité et les effets après une phase de traitement prolongé car pour l’instant nous avons peu de recul. C’est pourquoi nous allons vous contacter si vous avez un enfant qui peut bénéficier de ce traitement.

 

Nous commencerons cet été par traiter les enfants les plus symptomatiques, puis nous étendrons les indications progressivement à la rentrée. Avant de débuter le traitement en effet, il  est recommandé de faire tout une série d’examens. C’est évidemment un grand progrès et nous espérons tous  que ce traitement aura un bénéfice important et prolongé. Clairement, ce que ces nouveaux traitements montrent, c’est que lorsque qu’on corrige bien l’anomalie génétique on peut améliorer le patient de façon extrêmement efficace et c’est un immense espoir !

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Pour les enfants qui ne peuvent pas en bénéficier parce qu’ils n’ont pas les mutations adéquates nous restons aussi vigilant s qu’avant.  Il y a beaucoup d’effort dans le monde de la recherche pour trouver des médicaments qui peuvent améliorer  les mutations non répondeuses. Le laboratoire de NECKER que je dirige s’y emploie activement.

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Actuellement les études sont au ralenti chez les enfants plus jeunes, avant 3 ans car il est difficile de montrer l’efficacité d’un  tel traitement. Vos enfants, grâce à tous vos efforts, et ceux de vos kinésithérapeutes restent très peu symptomatiques et c’est ce que nous souhaitons tous.  Pour montrer l’effet d’un traitement chez des enfants qui vont très bien il faut faire des examens, pour certains parfois contraignant s ou invasifs, comme les explorations fonctionnelles respiratoires, la clairance de l’azote ou le scanner. Les petits qui ne comprennent pas , doivent  être immobilisés. De plus le scanner même s'il est fait à Necker, avec très peu d’irradiation, ne peut pas être répété trop souvent.

C’est pourquoi à Necker, et avec le soutien de l'association ABCF2 Mucoviscidose, nous allons une nouvelle méthode très intéressante qui commence à être développée chez des enfants plus grands, celle de l’analyse de l’air expiré qui permet d’avoir des renseignements précieux sur ce qui se passe dans le poumon notamment en réponse à des infections ou même « l’activité » de la mucoviscidose. Ainsi la simple analyse de l’air qu’expire votre enfant recueilli pendant quelques minutes pourrait permettre de suivre l’évolution de la maladie, de certains traitements comme les antibiotiques et bien évidemment la réponse à ces nouveaux traitements.

 

Si vous souhaitez des renseignements supplémentaires, vous pouvez vous rendre sur la page dédiée aux thérapies innovantes.

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Professeur Isabelle Sermet-Gaudelus