Une étude clinique en cours menée par l’équipe du PR Sermet montre que la composition de l'air expiré est modifiée dès les premiers jours de traitement au Kaftrio®. Notre association, ABCF 2 : Mucoviscidose, a participé à la construction d’une chambre de culture innovante, baptisée « EtuVOCs », pour reproduire la génération des Composés Organiques Volatils relégués dans l’air. 

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Malgré les espoirs sans précédents suscités par la trithérapie Kaftrio, un suivi clinique

rapproché et personnalisé reste essentiel afin de surveiller la réponse aux traitements,

l’apparition d’éventuelles infections, et surtout de développer de nouveaux médicaments

pour ceux qui ne peuvent pas bénéficier du Kaftrio. Les critères de suivi traditionnels, basés

sur l’évaluation de la fonction respiratoire et l’analyse des crachats, étaient déjà peu fiables

chez les enfants. Ils sont maintenant en train de devenir obsolètes pour l’ensemble des

patients sous Kaftrio qui conservent une bonne fonction respiratoire et ne produisent plus

de mucus. C’est pourquoi nous recherchons de nouveaux outils pour évaluer les patients

tels que l’analyse de l’air expiré.

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A l’instar de l’urine et des fèces, l’air exhalé est une voie d’élimination des déchets, sous forme

gazeuse, produits par les cellules du corps, comme le dioxyde de carbone. L’air exhalé

transporte des centaines d’autres composés volatils qui peuvent nous renseigner sur le

métabolisme du corps, notamment des poumons, et pourraient servir à détecter des

maladies et des infections. Son grand avantage de pouvoir être facilement collecté sans effort,

y compris sur des personnes endormies ou des bébés, ce qui en fait un outil de suivi clinique idéal pour l’enfant.

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Une étude clinique en cours sur une cinquantaine d’enfants de 2 à 12 ans suivis à l’hôpital Necker montre que la composition de l'air expiré est modifiée dès les premiers jours de traitement au Kaftrio®, ce qui indique que le médicament modifie très rapidement la physiologie des poumons. Nous poursuivons actuellement nos recherches, notamment sur des modèles de laboratoire in vitro développés sur mesure, pour mieux comprendre ces changements dans les cellules et leurs conséquences sur le corps et les poumons. Ceci nous permettra d’élucider s’il s’agit par exemple d’un effet sur les défenses immunitaires, ou bien si ces modifications sont liées à l’élimination des bactéries.

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A terme, ces découvertes pourraient permettre le suivi non invasif des enfants peu symptomatiques et l’évaluation précoce – voire la prédiction – de l’efficacité des traitements, dans le cadre d’une démarche de thérapie personnalisée. Il s’agit là d’enjeux majeurs pour les futures générations qui vivront avec la mucoviscidose.