La 48ᵉ Conférence européenne sur la mucoviscidose (European Cystic Fibrosis Society – ECFS) s’est tenue

à Milan du 4 au 7 juin 2025. Cet événement scientifique d’envergure internationale a rassemblé chercheurs,

cliniciens, associations de patients, industriels et décideurs de santé autour d’un objectif commun :

présenter les dernières avancées de recherches scientifiques.

Cette édition a été marquée par la présentation d'avancées majeures dans les traitements modulant la protéine

CFTR, des présentations cliniques prometteuses sur de nouvelles molécules en développement, ainsi qu’un

regard renforcé sur les besoins des patients porteurs de mutations rares. Au-delà des progrès thérapeutiques,

les échanges ont également porté sur les enjeux du suivi multidisciplinaire, les perspectives de thérapies innovantes

(génétiques et moléculaires), et le rôle fondamental des associations dans l’accès aux soins.

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🎯 Thèmes clés

1. Accès élargi aux modulateurs CFTR

• L’accès à Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) a été étendu à des profils génétiques rares. En « vraie vie », son impact positif — amélioration des symptômes — a été souligné.

2. Nouveaux résultats cliniques : Alyftrek

• Vertex a présenté des données récentes sur Alyftrek (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor), montrant une restauration significative de la fonction CFTR, mesurée notamment par la baisse du taux de chlorure dans la sueur — corrélée à une meilleure qualité de vie.

3. Thérapies de nouvelle génération

• Sionna Therapeutics a dévoilé des résultats précliniques prometteurs : l’association de stabilisateurs de domaine NBD1 avec leurs nouveaux modulateurs CFTR permet de restaurer complètement la fonction CFTR dans des modèles expérimentaux.

 

📋 Programmes scientifiques marquants

• De nombreuses conférences et posters (notamment le suivi autour du Kaftrio) ont abordé :

  • L’efficacité d’Alyftrek chez divers profils génétiques ;

  • Les effets à moyen/long terme sur la fonction pulmonaire, le poids, l’inflammation ;

  • L’impact des modulateurs sur les comorbidités (sinusites, nutrition, fonction hépatique…)

 

🔧 Symposiums satellites : focus innovation

• Plusieurs symposiums industriels ont mis en avant :

  • Les progrès réalisés dans la mesure de la fonction CFTR et leur lien avec les résultats cliniques ;

  • Les avancées des thérapies génétiques (telles que l’édition de gènes et les ARN thérapeutiques)

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Découvrez ci-dessous les résultats des études suivantes :

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• Milan 2025 - Synthèse des sessions ECFS (Étude en vie réelle de Kaftrio chez les scolaires)

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• Milan 2025 - Synthèse des sessions ECFS (Posters)

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• ​Milan 2025 - Synthèse des sessions ECFS (Pharmacologie du traitement fœtal)

- « Pharmacologie du traitement foetal dans la mucoviscidose ». Rapport de l'étude MODUL-CF par Isabelle Sermet-Gaudelus (Paris, France)

- « Exposition prénatale au modulateur CFTR » : revue de l'expérience européenne et américaine par Sylvia Szentpetery (Charleston, United States)

- « Vers des lignes directrices consensuelles : enquête internationale sur les pratiques de suivi des bébés exposés aux modulateurs CFTR (CFTRm) in utero et/ou via l'allaitement ». Présentateur du résumé oral de Idan Bokobza (Londres, Royaume-Uni).

- « Fibrose kystique et grossesse : l'impact de la thérapie modulatrice » par David Green (Liverpool, United Kingdom)

- « Exposition foetale au médicament après administration maternelle d'elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor chez un rat » par Elena Schneider-Futschik (Melbourne, Australia)

- « Exploration des expériences des personnes atteintes de fibrose kystique devenues mères à l'ère des modulateurs CFTR » par Rebecca Dobra (London, United Kingdom)

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