Enfant aimant

Novembre 2020

Une mère de famille se mobilise pour  que soit entrepris la réalisation d'essais cliniques de la trithérapie Kaftrio® pour les patients de 2 à 5 ans.

Une pétition en ligne permet de signer la lettre ouverte adressée au laboratoire « Vertex pharmaceuticals France ».

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Orkambi_disponible_en_granulés_pour_les

Mars 2020

ORKAMBI (lumacaftor et ivacaftor) est désormais disponible sous forme de granulés, dosés à 100 mg/125 mg ou 150 mg/188 mg et présentés en sachet, en complément d'ORKAMBI comprimé.
Indiquée dans le traitement de la mucoviscidose des enfants homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, cette nouvelle forme en granulés est adaptée pour les enfants âgés de 2 ans à 5 ans.

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Approches_thérapeutiques_émergentes_po

Février 2019

Une meilleure compréhension de la structure protéique du régulateur de conductance transmembranaire (CFTR) de la mucoviscidose (CF) et des conséquences des mutations du gène CFTR a permis le développement de nouvelles thérapies ciblant des défauts spécifiques sous-jacents à la mucoviscidose.

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Janvier 2017

Au cœur de la recherche : visite d’un laboratoire financé par l’association Vaincre la Mucoviscidose. Isabelle Sermet-Gaudelus et Aleksander Edelman codirigent l’équipe « Canalopathies épithéliales : la mucoviscidose et autres maladies » qui fait partie de l’INEM Institut Necker Enfants Malades (INSERM U1151 – CNRS UMR 8253 – Faculté de Médecine Paris-Descartes).

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Août 2020

Sur la base de l’avis positif de l’agence européenne du médicament (EMA), la Commission Européenne a délivré l’autorisation de mise sur le marché européen (AMM) du nouveau médicament Kaftrio®.

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Novembre 2019

Simeox est un dispositif médical1 développé par la société française PhysioAssist pour les patients atteints de pathologies respiratoires. Il vise à faciliter le drainage bronchique chez les patients atteints de mucoviscidose.

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Mucoviscidose-progres-constants-Isabelle

Novembre 2018

Mucoviscidose : des progrès constants

Découvrez l'interview du Pr Sermey-Gaudelus, responsable du CRCM et coresponsable de l’unité Inserm U1151 à l'hôpital Necker-Enfants malades à Paris

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Mars 2020

Découvrez la liste des consignes du CRCM de l'hôpital Necker liées au contexte d'épidémie de COVID-19.

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Mai 2019

En Angleterre, une adolescente de 15 ans atteinte de mucoviscidose a été traitée par phagothérapie pour une infection à Mycobacterium résistante aux antibiotiques. Ce traitement expérimental a utilisé des bactériophages, des virus qui s'attaquent aux bactéries.

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Mars 2017

En France, la mucoviscidose touche environ 150 nouveau-nés par an. Si des progrès notables ont été faits dans le traitement des symptômes, la recherche s’attaque désormais aux causes de cette maladie mortelle. «CNRS Le journal» passe en revue ces nouvelles et prometteuses stratégies thérapeutiques.

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Revue de presse

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